I nuovi trattamenti farmacologici per la Sclerosi Multipla
La malattia
La Sclerosi Multipla (SM) è una malattia infiammatoria cronica del sistema nervoso centrale (SNC), caratterizzata dall’accumulo progressivo di lesioni infiammatorie che coinvolgono prevalentemente la sostanza bianca del cervello e del midollo spinale. Si ritiene che la patologia sia legata ad un disordine disimmune di tipo autoimmunitario. La presentazione clinica è proteiforme, essendo in relazione al coinvolgimento di una qualsiasi regione del SNC. I sintomi d’esordio più frequenti sono la neurite ottica, i deficit di forza e/o di sensibilità a carico degli arti, e i disordini dell’equilibrio. Le lesioni infiammatorie assumono un aspetto peculiare alla Risonanza Magnetica Nucleare (RMN). Infatti nelle sequenze a lungo TR si evidenziano come lesioni ovalari iperintense a carico della sostanza bianca. Pertanto la RMN è lo strumento diagnostico e di monitoraggio più utilizzato. La malattia esordisce più frequentemente nell’età giovane-adulta (picco di incidenza tra i 20 ed i 40 anni), con netta prevalenza il sesso femminile (F/M=3-4/1). Nell’85% dei casi la malattia presenta un decorso iniziale caratterizzato dal susseguirsi di ricadute e remissioni, che dopo un tempo variabile di anni (15-20 anni) si trasforma in un decorso secondariamente progressivo. Nella fase di secondaria progressione si assiste ad un accumulo progressivo di disabilità neurologica. Ad oggi, nessun trattamento farmacologico si è dimostrato efficace nel ritardare l’esordio della fase progressiva di malattia, né di aver un impatto significativo sull’accumulo di disabilità neurologica. Il trattamento standard è rappresentato dall’interferone beta 1a/b e dal glatiramer acetato. In caso di fallimento di questi trattamenti è autorizzato il ricorso a farmaci caratterizzati da un profilo di efficacia maggiore, ma gravati da un profilo di sicurezza peggiore, quali il fingolimod (prima terapia orale introdotta per la cura di questa malattia), il natalizumab (il primo anticorpo monoclonale autorizzato per la cura della SM) e il mitoxantrone (potente immunosoppressore che inibisce la replicazione delle cellule attraverso un legame con il DNA già utilizzato all’inizio come antitumorale) (Tabella 1a).
