EDITORIALI

Alle radici dell'EBM: il caso dell'oncologia

 Gianni Tognoni

Una nota editoriale è d’obbligo per commentare la particolarità di questo numero di IsF: il tema assolutamente dominante è l’oncologia: con un denso dossier che occupa la maggior parte del bollettino (pp.60-68): con un altro contributo, che sembra per contenuti e stile all’opposto, ma è di fatto sostanzialmente complementare (pp.79-84). L’obbligo della nota è dovuto per almeno due ragioni:

a. per giustificare quella che potrebbe sembrare una “deriva specialistica” in una pubblicazione che mira di regola ad essere di interesse più variegato e generale;

b. per anticipare il fatto che a questa focalizzazione sull’oncologia ne seguiranno (spaziate nel tempo, ma non troppo) altre due, che cercheranno più esplicitamente di tracciare ponti tra oncologia, altre aree - competenze - interlocutori: dalla medicina generale ad altre “specialità” mediche (con una forte attenzione da una parte all’area infermieristica, dall’altra al rapporto con le/i pazienti).

I punti in cui si articola questa proposta di riflessione provano a trasformare le atipicità in un “motivo in più” per fare del dossier un’esplorazione curiosa, e attenta.

1. L’oncologia - ed in modo specifico il suo sviluppo attuale verso una trasformazione in direzione di “personalizzazione” strettamente genetico-molecolare delle decisioni diagnostico-terapeutiche - rappresenta un’area obbligata di confronto per comprendere la logica ed il ruolo che hanno oggi, - dentro e fuori la sanità -

• la ricerca biomedica più avanzata; • i processi decisionali che toccano il chi e come è responsabile delle scelte sul quanto e sulla qualità della vita; • i rapporti tra livelli essenziali di assistenza e costi sostenibili; • i rapporti tra la terminologia e la logica “scientifica” ed il linguaggio e la logica dell’immaginario delle persone e della società.

2. Per favorire l’esplorazione di questi incroci, i due autori propongono un percorso che è alla base del processo con cui si costruisce quella “medicina dell’evidenza” (EBM) su cui si è concentrata tanta attenzione negli ultimi anni: il materiale su cui si è invitati a “lavorare” attraverso la lettura sono i trial che via via vengono pubblicati nella letteratura più affidabile. L’uso del materiale è però, in un certo senso, capovolto rispetto alla logica tradizionale: non si mira a priori a produrre una “evidenza cumulativa” come nelle metanalisi: si chiede di prendere sul serio il fatto che la conoscenza è un processo per approssimazioni, non lineare, che mira non a creare consenso - obbedienza, ma a stimolare - mantenere l’attenzione alla variabilità delle informazioni che vengono prodotte e che devono essere tenute presenti via via che evolvono.

3. La proposta è molto importante, metodologicamente e culturalmente: soprattutto per settori in rapida evoluzione, e che richiedono un’attenzione molto differenziata ai problemi ed alle popolazioni con caratteristiche specifiche. L’oncologia non è più un’area omogenea, o “un nemico” da combattere - vincere: le storie delle persone - popolazioni con tumore sono profondamente diverse, soprattutto quando si presentano nelle loro fasi più critiche, nelle scelte delle terapie di seconda, terza, ultima linea (che sono l’area della ricerca più avanzata), quando gli obiettivi di “sopravvivenza”, e perciò di vita, hanno un peso quali - quantitativo che si gioca sui confini incerti tra le scelte affidate alla probabilità “scientifica”, e quelle che appartengono alla speranza, o alla sua perdita, dove l’immaginario e le storie personali sono protagoniste assolute.

4. Una alfabetizzazione a muoversi, con il massimo possibile della lucidità conoscitiva, ma anche del disincanto è un esercizio da praticare costantemente: gli esempi che si incrociano nel dossier abituano a muoversi tra le incertezze e le ambivalenze delle metodologie con le quali la medicina cerca di trovare risposte tra le novità reali, e quelle che si sono rivelate illusorie, tra la significatività statistica, ed il significato sostanziale (clinico, personale, di vita). I percorsi che si propongono non sono sempre semplici: nel dossier, le sezioni strettamente metodologiche lo ricordano, e cercano di fornire punti di riferimento che possano essere utili in modo più generale. È importante accettare la sfida di questo tipo di apprendimento, perché solo così si può progressivamente apprendere un linguaggio che non sia una barriera alla comunicazione con le/i pazienti, ma diventi un dialogo di condivisione dell’incertezza, qualcosa che invita ad esprimere i dubbi, le paure, le attese, le illusioni: sapendo che solo in questo modo si produce anche una cultura e delle pratiche di “consenso informato” che siano effettivamente una crescita nell’autonomia (intellettuale ed emotiva) e non nella passività nel prendere decisioni.

5. Le tematiche di cui si parla nel dossier non appartengono di fatto solo all’oncologia: toccano tutte le aree dove si pone il problema della in-curabilità, e dei diritti dei pazienti a cercare le risposte anche là dove non ci sono, con veri e propri atti di fede, di disperazione, e di perdita di autonomia-dignità. Il paese in cui viviamo ha nella sua memoria la “vicenda madre” della “cura Di Bella”, rinnovata ed ulteriormente peggiorata dalla vicenda ancora in corso di Stamina, che continua a travolgere la credibilità e la dignità professionale ben al di là della classe medica con un ruolo confondente incredibile di parte della magistratura. Il problema è centrale anche nella letteratura (oltre che nella pratica).Facendo solo con pochi esempi un passo fuori dall’oncologia, attraverso incroci quasi obbligati nelle riviste che contano, è interessante notare proposte che sembrano autorevoli, quanto gli impact factor delle riviste che le ospitano, ma che si rivelano espressione di una logica di wishful thinking, che cerca di coprire con la serietà di review “promettenti” aree di sostanziale ignoranza - impotenza della diagnostica e della terapia: dalla fibromialgia (già rappresentante chiacchierata del disease mongering, e per la quale vengono anche riciclate molecole utili per tante stagioni)¹, alla schizofrenia, dove ad interventi certo “interessanti” viene assegnata la dignità di risposte sostanziali ed innovative², all’area più generale delle neuroscienze rispetto alle quali si riconosce allo stesso tempo l’assenza di prospettive, e la certezza di paradigmi risolutivi in un futuro prossimo³; alla SLA per la quale si scopre di aver dedicato trial importanti che hanno documentato la ir-ragionevolezza di terapie sganciate da tutto ciò che la ricerca di base ha sviluppato⁴.Il dossier è un pro-memoria importante del fatto che la medicina tocca sempre più da vicino i diritti concreti delle persone, e più in generale la capacità della società di garantire una cittadinanza “cosciente”, e non affidata a chi è esperto soprattutto di manipolazioni comunicative.

6. C’è un collegamento stretto tra questo esercizio di equilibrio e di esplorazione tra evidenze quantitative e spazi lasciati aperti al qualitativo, che risponde ed integra le proposte di “personalizzazione genetica - molecolare”, e quello delle narrazioni, individuali e collettive, in grado di far esprimere bisogni inevasi ed incapaci di tradursi in domande e scelte (v. sopra). È curioso di fatto che tutta la ricerca oncologica - che include anche (almeno nelle dichiarazioni di intenti) misure di qualità di vita tradotte in scale utili a produrre end-point surrogati al servizio della valutazione dei farmaci - sia così “orfana”:

• di contributi sperimentali seri (con disegni ± fattoriali), che valutino con end-point combinati o indipendenti, la resa terapeutica di un’assistenza qualitativa personalizzata, in combinazione o in alternativa a quella delle linee “eroiche” (± motivate) centrate sui farmaci;

• di ricerche che “annidino” formalmente, negli studi “biologici” la valutazione di pazienti che non tollerano le terapie, o non le desiderano, di cui narrare la storia, e gli esiti, con l’obiettivo di generare “evidenze” anche e solidamente qualitative, e di fare della “personalizzazione” un concetto non confinato ai profili (necessari!) genetico-molecolari.

7. Non c’è qui il tempo - spazio per riflettere anche sulla sproporzione tra le novità ± vere, ed il loro costo, che mette in discussione la sostenibilità stessa dei budget sanitari: con veri e propri sequestri di risorse che sarebbero dedicabili ad altri obiettivi e bisogni. Gli spunti suggeriti dal dossier non dovrebbero essere lasciati cadere: sono parte essenziale degli obiettivi di alfabetizzazione che sono stati menzionati ai punti precedenti.

8. Un ultimo spunto di riflessione, che non fa riferimento strettamente ai punti toccati dal dossier, ma è profondamente parte delle potenzialità, e delle realtà, di cura - ricerca del mondo infermieristico. Le/i pazienti che si incrociano nei tanti trial del dossier per lo più spesso soggetti che vivono le loro “scelte ultime”. I trattamenti “di confronto” fanno spesso riferimento alle cure “standard”, o “proprie dei singoli centri”, “quando non si sa che altro fare”. L’epidemiologia - riguardante questi trattamenti, o meglio ancora: queste popolazioni - è molto povera, frammentata: sia in termini strettamente descrittivi, sia, ancor di più, avendo come obiettivo l’esplorazione di ciò che succede di fatto, in termini di star bene - star male, alle/ai pazienti. È un orizzonte vasto che si apre: nei trial, ma ancor di più nelle realtà assistenziali che vedono coinvolte popolazioni e variabilità infinitamente più grandi di contesti di cura. Come tutti i dossier che si rispettano - quelli che non vogliano consegnare a chi li legge - usa regole di comportamento cui obbedire, ma progetti di cui appassionarsi - anche questa potrebbe - vorrebbe essere una porta aperta verso territori che hanno bisogno di professioniste/i che siano certo curiose/i di muoversi tra novità più o meno medicalmente nuove, ma soprattutto generatrici di nuovi diritti.

 Bibliografia
1. Clauw DJ.Fibromyalgia: a clinical review. JAMA 2014; 311:1547-55.
2. Howes O.Cognitive therapy: at last an alternative to antipsychotics. Lancet 2014; 383:1364-65.
3. Birbeck GL.Global opportunities and challenges for clinical neuroscience. JAMA 2014; 311:1609-10.
4. Anne - Marie Wills et al. Hypercaloric enteral nutrition in patients with amyotrophic lateral sclerosis: a randomised, double-blind, placebo-controlled phase 2 trial. Lancet 2014; 383:2065-207. Commento 2028-2030.