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Un medico, nel prescrivere un farmaco deve attenersi alle indicazioni terapeutiche, alle vie e alle modalità di somministrazione previste dall’autorizzazione alla immissione in commercio rilasciata dal Ministero della Sanità.
Tuttavia, in singoli casi il medico può, sotto la sua responsabilità, informando il paziente ed acquisendone il consenso informato, impiegare un farmaco per una indicazione, posologia o modalità di somministrazione diverse da quelle autorizzate, ( uso off‐label di un farmaco), qualora ritenga, in base a dati documentabili, che il paziente non possa essere utilmente trattato con medicinali già autorizzati e purchè tale impiego sia noto e conforme a lavori apparsi su pubblicazioni scientifiche accreditate in campo internazionale (secondo L. Finanziaria 2008 devono essere disponibili almeno dati favorevoli di sperimentazioni cliniche di fase seconda). Il farmaco prescritto in tali condizioni NON è a carico del Servizio Sanitario Nazionale.
Tuttavia, la Direzione Sanitaria dell’Azienda USL e dell’Azienda ASMN di Reggio Emilia hanno istituito da anni un percorso che permette, per casi selezionati, la erogazione gratuita di farmaci per gli impieghi off‐label. Tale percorso prevede la autorizzazione preventiva all’impiego del farmaco da parte della Direzione Sanitaria. La Direzione Sanitaria prima di esprimere il proprio parere si avvale di una valutazione preliminare del singolo caso a cura di un organo tecnico multidisciplinare, Nucleo Operativo Provinciale (NOP).
Il percorso di attivazione del NOP prevede che, qualora un medico intenda prescrivere il farmaco off‐label a carico del SSN, debba inviare al NOP una relazione clinica dettagliata, a schema pre‐definito; il modulo è disponibile on‐line sulla pagina intranet della AUSL e dell’ASMN.
Tuttavia, in singoli casi il medico può, sotto la sua responsabilità, informando il paziente ed acquisendone il consenso informato, impiegare un farmaco per una indicazione, posologia o modalità di somministrazione diverse da quelle autorizzate, ( uso off‐label di un farmaco), qualora ritenga, in base a dati documentabili, che il paziente non possa essere utilmente trattato con medicinali già autorizzati e purchè tale impiego sia noto e conforme a lavori apparsi su pubblicazioni scientifiche accreditate in campo internazionale (secondo L. Finanziaria 2008 devono essere disponibili almeno dati favorevoli di sperimentazioni cliniche di fase seconda). Il farmaco prescritto in tali condizioni NON è a carico del Servizio Sanitario Nazionale.
Tuttavia, la Direzione Sanitaria dell’Azienda USL e dell’Azienda ASMN di Reggio Emilia hanno istituito da anni un percorso che permette, per casi selezionati, la erogazione gratuita di farmaci per gli impieghi off‐label. Tale percorso prevede la autorizzazione preventiva all’impiego del farmaco da parte della Direzione Sanitaria. La Direzione Sanitaria prima di esprimere il proprio parere si avvale di una valutazione preliminare del singolo caso a cura di un organo tecnico multidisciplinare, Nucleo Operativo Provinciale (NOP).
Il percorso di attivazione del NOP prevede che, qualora un medico intenda prescrivere il farmaco off‐label a carico del SSN, debba inviare al NOP una relazione clinica dettagliata, a schema pre‐definito; il modulo è disponibile on‐line sulla pagina intranet della AUSL e dell’ASMN.
I campi obbligatori affinchè il caso possa essere preso in esame dal NOP sono i seguenti:
- nome e cognome del medico richiedente, e‐mail, Attività, Azienda, Struttura
- iniziali del paziente, data di nascita, sesso, codice fiscale, residenza
- principio attivo del farmaco richiesto, forma farmaceutica, dosaggio, via di somministrazione, posologia prevista, motivazione terapeutica per cui si richiede il farmaco, se il farmaco verrà/non verrà utilizzato in conformità con la scheda tecnica, durata prevista della terapia,regime di somministrazione
- sintesi della storia clinica comprensiva delle motivazioni alla base della richiesta e condizioni cliniche del paziente, eventuale disponibilità di alternative terapeutiche, quali trattamenti alternativi sono stati impiegati e quali non
- prove di efficacia a supporto della richiesta (metanalisi di studi clinici randomizzati, studi di fase III, II, osservazionali, serie di casi, case‐report)
- risultati attesi e indicatori clinici e strumentali di esito, compreso il tempo di valutazione, rischi previsti in rapporto ai benefici attesi
In caso di parere favorevole da parte del NOP e successiva autorizzazione da parte della Direzione Sanitaria il farmaco viene erogato gratuitamente direttamente dalla Unità Farmaceutica territorialmente competente.
La prescrizione resta comunque sotto la responsabilità del medico e deve essere raccolto consenso informato scritto del paziente ed il Medico è tenuto alla compilazione di una scheda periodica di monitoraggio del caso.
Il NOP non prende in esame richieste off‐label per:
‐ patologie rare (per questi impieghi esiste una apposita Commissione Regionale)
‐ impieghi già inseriti nella L.648/96 ( per questo percorso vedasi specifica Nota di approfondimento disponibile sulla intranet AUSL, nello spazio del Dipartimento Farmaceutico )
‐ utilizzo di farmaci all’interno di sperimentazioni cliniche
‐ utilizzo di farmaci per uso compassionevole (terapie sperimentali per un uso fuori dalla sperimentazione clinica)
‐ utilizzo di farmaci di fascia C per impiego domiciliare
‐ impieghi già inseriti nella L.648/96 ( per questo percorso vedasi specifica Nota di approfondimento disponibile sulla intranet AUSL, nello spazio del Dipartimento Farmaceutico )
‐ utilizzo di farmaci all’interno di sperimentazioni cliniche
‐ utilizzo di farmaci per uso compassionevole (terapie sperimentali per un uso fuori dalla sperimentazione clinica)
‐ utilizzo di farmaci di fascia C per impiego domiciliare
Nel corso del 2016 sono state sottoposte alla valutazione del NOP 269 richieste di farmaco, di cui 73 urgenti.
Per 252 richieste il NOP ha espresso parere favorevole, per 14 parere non favorevole. Per i restanti 3 casi il NOP ha ritenuto che non ci fossero gli estremi per giungere alla formulazione di un parere.
L’analisi dettagliata delle richieste rivela che per 186 casi sono stati chiesti impieghi di farmaci off‐label, per 66 casi il farmaco era in‐label ma non inserito in Prontuario AVEN/Regionale e/o sottoposto a monitoraggio e/o a limitazioni d’uso, per 17 casi il farmaco non era ancora stato valutato dalla Commissione Regionale Farmaco e/o classificato in fascia C‐NN.
Le richieste esaminate erano prevalentemente di pertinenza ematologica, gastroenterologica, oncologica, reumatologica ed oculistica.
I principi attivi maggiormente richiesti sono stati: rituximab (13 casi), vedolizumab (13 casi), nivolumab (12 casi), eltrombopag (10 casi), bortezomib (9 casi), interferone alfa‐2a, (9 casi), micofenolato mofetile (8 casi), enzalutamide (7 casi).
Per 252 richieste il NOP ha espresso parere favorevole, per 14 parere non favorevole. Per i restanti 3 casi il NOP ha ritenuto che non ci fossero gli estremi per giungere alla formulazione di un parere.
L’analisi dettagliata delle richieste rivela che per 186 casi sono stati chiesti impieghi di farmaci off‐label, per 66 casi il farmaco era in‐label ma non inserito in Prontuario AVEN/Regionale e/o sottoposto a monitoraggio e/o a limitazioni d’uso, per 17 casi il farmaco non era ancora stato valutato dalla Commissione Regionale Farmaco e/o classificato in fascia C‐NN.
Le richieste esaminate erano prevalentemente di pertinenza ematologica, gastroenterologica, oncologica, reumatologica ed oculistica.
I principi attivi maggiormente richiesti sono stati: rituximab (13 casi), vedolizumab (13 casi), nivolumab (12 casi), eltrombopag (10 casi), bortezomib (9 casi), interferone alfa‐2a, (9 casi), micofenolato mofetile (8 casi), enzalutamide (7 casi).
La principale criticità riscontrata è la carente raccolta delle schede di monitoraggio di follow‐up sui singoli casi, in particolare su efficacia e sicurezza della terapia autorizzata. Tale scheda non solo è vincolante per la prosecuzione della erogazione gratuita del farmaco, ma è fondamentale per la acquisizione di informazioni sull’uso corretto e sicuro dei farmaci, ancor più necessarie nell’ ambito dell’impiego off‐label.
Maggio 2017